Новые исследования подтверждают, что испытания, проводимые для доказательства эффективности лекарств, одобренных FDA через ускоренные пути, часто не заканчиваются вовремя. Исследователи, включая доктора медицины и доктора медицинских наук Анджали Д. Дешмукх, провели анализ и выявили, что среднее время завершения таких испытаний составляет около 3,5 лет после одобрения лекарства. Это может привести к проблемам с прозрачностью результатов лечения и клинической пользой для групп пациентов, нуждающихся в неотложном лечении. Ускоренные пути одобрения препаратов могут быть использованы только в случаях, когда лекарства показаны для серьезных заболеваний и основаны на доказательствах эффективности. FDA устанавливает временные рамки для завершения последующих испытаний, но иногда они задерживаются. Исследователи использовали общедоступные данные FDA для выявления случаев, когда требование было выполнено после крайнего срока исполнения или было отозвано производителем.
Все материалы и статьи для пациентов, читайте!
Новые данные раскрывают потенциальную проблему гарантированной клинической пользы и прозрачности результатов лечения, связанную с ускоренным одобрением препаратов, особенно для групп пациентов с меньшим количеством вариантов лечения и неотложной потребностью в лечении, которым могут быть быстро назначены такие препараты. Команда исследователей под руководством доктора медицины и доктора медицинских наук Анджали Д. Дешмукх, которая работает в Программе регулирования, терапии и права (PORTAL) в отделении фармакоэпидемиологии и фармакоэкономики Brigham and Women's Hospital, провела кросс-секционный анализ, чтобы определить частоту задержек подтверждающих испытаний по сравнению со сроками, установленными FDA для таких испытаний в рамках его ускоренной программы утверждения. Исследователи отметили, что программа ускоряет одобрение лекарств регулирующими органами, когда доказательства эффективности основаны на "суррогатных маркерах, которые с достаточной вероятностью предсказывают клинические преимущества". В соответствии с законодательством производители лекарств обязаны оценить клинические преимущества в ходе последующих испытаний, но подтверждающие испытания иногда могут задерживаться, несмотря на установленные FDA временные рамки для их завершения.
Доктор медицины и доктор медицинских наук Анджали Д. Дешмукх и ее коллеги использовали общедоступные данные FDA для определения требований и установленных сроков для последующих испытаний, связанных с лекарствами, получившими ускоренное одобрение в период с января 2012 года до июля 2021 года. В ходе исследования было выявлено 177 требований к последующим испытаниям для 140 новых показаний, одобренных по ускоренному пути за данный период. Среднее время до завершения подтверждающих испытаний составляло 3,5 года от даты одобрения FDA (межквартильный диапазон [IQR] 1,8-5,8 лет). Исследователи обнаружили небольшую вариабельность времени, выделенного FDA для завершения испытаний в течение исследуемого периода, а также аналогичную длительность испытаний для биологических препаратов (медиана 3,3 года) и низкомолекулярных препаратов (3,8 года).
Из 100 испытаний, завершенных или находящихся на рассмотрении к сентябрю 2021 года, 54 (54%) были задержаны. Еще 14 (8%) были зарегистрированы в FDA как просроченные производителем до установленного срока. Из 54 поздних испытаний 27 были завершены в среднем через 1,0 года (межквартильный диапазон 0,7-1,9) после их крайнего срока окончания. На сентябрь 2021 года 24 незавершенных просроченных требования, которые не были отозваны производителем лекарств, просрочили в среднем на 1,8 года (межквартильный диапазон 0,6-2,2) от их установленных сроков.
Согласно исследованию, подтверждающие испытания препаратов с неонкологическими показаниями (n = 15 [93%]) чаще задерживались, чем исследования препаратов с онкологическими показаниями (n = 39 [46%]); испытания низкомолекулярных препаратов (n = 40 [62%]) также чаще задерживались, чем биологические испытания (n = 14 [40%]).
Хотя оценка была ограничена более коротким периодом наблюдения за препаратами, недавно одобренными в ускоренном порядке, и исследователям не удалось определить причины задержек испытаний, исследователи пришли к выводу, что большинство подтверждающих исследований в рамках программы FDA не были завершены в согласованные сроки.
Недавнее исследование, проведенное командой исследователей из отделения фармакоэпидемиологии и фармакоэкономики Brigham and Women's Hospital, показало, что многие подтверждающие клинические испытания, проводимые для препаратов, одобренных по ускоренной программе Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), не завершаются в согласованные сроки. Из 100 испытаний, завершенных или подлежащих рассмотрению до сентября 2021 года, 54% были задержаны, а еще 8% были зарегистрированы в FDA как просроченные производителем до установленного срока. Особенно часто задерживались испытания препаратов с неонкологическими показаниями и низкомолекулярных препаратов.
Исследователи подчеркнули, что незавершенные подтверждающие испытания могут наносить вред пациентам, которым прописывают дорогие лекарства, несмотря на неопределенную клиническую пользу. Они отметили, что Закон о консолидированных ассигнованиях на 2023 год предусматривает реформы, которые должны помочь обеспечить своевременное завершение подтверждающих испытаний. Однако исследователи предупредили, что важно следить за тем, будут ли эти изменения достаточными для решения проблемы задержек испытаний в интересах пациентов.
Deshmukh AD, Kesselheim AS, Rome BN. Timing of confirmatory trials for drugs granted accelerated approval based on surrogate measures from 2012 to 2021. JAMA Health Forum. 2023;4(3):e230217. doi:10.1001/jamahealthforum.2023.0217
Все материалы и статьи для пациентов, читайте!
Новые данные раскрывают потенциальную проблему гарантированной клинической пользы и прозрачности результатов лечения, связанную с ускоренным одобрением препаратов, особенно для групп пациентов с меньшим количеством вариантов лечения и неотложной потребностью в лечении, которым могут быть быстро назначены такие препараты. Команда исследователей под руководством доктора медицины и доктора медицинских наук Анджали Д. Дешмукх, которая работает в Программе регулирования, терапии и права (PORTAL) в отделении фармакоэпидемиологии и фармакоэкономики Brigham and Women's Hospital, провела кросс-секционный анализ, чтобы определить частоту задержек подтверждающих испытаний по сравнению со сроками, установленными FDA для таких испытаний в рамках его ускоренной программы утверждения. Исследователи отметили, что программа ускоряет одобрение лекарств регулирующими органами, когда доказательства эффективности основаны на "суррогатных маркерах, которые с достаточной вероятностью предсказывают клинические преимущества". В соответствии с законодательством производители лекарств обязаны оценить клинические преимущества в ходе последующих испытаний, но подтверждающие испытания иногда могут задерживаться, несмотря на установленные FDA временные рамки для их завершения.
Доктор медицины и доктор медицинских наук Анджали Д. Дешмукх и ее коллеги использовали общедоступные данные FDA для определения требований и установленных сроков для последующих испытаний, связанных с лекарствами, получившими ускоренное одобрение в период с января 2012 года до июля 2021 года. В ходе исследования было выявлено 177 требований к последующим испытаниям для 140 новых показаний, одобренных по ускоренному пути за данный период. Среднее время до завершения подтверждающих испытаний составляло 3,5 года от даты одобрения FDA (межквартильный диапазон [IQR] 1,8-5,8 лет). Исследователи обнаружили небольшую вариабельность времени, выделенного FDA для завершения испытаний в течение исследуемого периода, а также аналогичную длительность испытаний для биологических препаратов (медиана 3,3 года) и низкомолекулярных препаратов (3,8 года).
Из 100 испытаний, завершенных или находящихся на рассмотрении к сентябрю 2021 года, 54 (54%) были задержаны. Еще 14 (8%) были зарегистрированы в FDA как просроченные производителем до установленного срока. Из 54 поздних испытаний 27 были завершены в среднем через 1,0 года (межквартильный диапазон 0,7-1,9) после их крайнего срока окончания. На сентябрь 2021 года 24 незавершенных просроченных требования, которые не были отозваны производителем лекарств, просрочили в среднем на 1,8 года (межквартильный диапазон 0,6-2,2) от их установленных сроков.
Согласно исследованию, подтверждающие испытания препаратов с неонкологическими показаниями (n = 15 [93%]) чаще задерживались, чем исследования препаратов с онкологическими показаниями (n = 39 [46%]); испытания низкомолекулярных препаратов (n = 40 [62%]) также чаще задерживались, чем биологические испытания (n = 14 [40%]).
Хотя оценка была ограничена более коротким периодом наблюдения за препаратами, недавно одобренными в ускоренном порядке, и исследователям не удалось определить причины задержек испытаний, исследователи пришли к выводу, что большинство подтверждающих исследований в рамках программы FDA не были завершены в согласованные сроки.
Недавнее исследование, проведенное командой исследователей из отделения фармакоэпидемиологии и фармакоэкономики Brigham and Women's Hospital, показало, что многие подтверждающие клинические испытания, проводимые для препаратов, одобренных по ускоренной программе Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), не завершаются в согласованные сроки. Из 100 испытаний, завершенных или подлежащих рассмотрению до сентября 2021 года, 54% были задержаны, а еще 8% были зарегистрированы в FDA как просроченные производителем до установленного срока. Особенно часто задерживались испытания препаратов с неонкологическими показаниями и низкомолекулярных препаратов.
Исследователи подчеркнули, что незавершенные подтверждающие испытания могут наносить вред пациентам, которым прописывают дорогие лекарства, несмотря на неопределенную клиническую пользу. Они отметили, что Закон о консолидированных ассигнованиях на 2023 год предусматривает реформы, которые должны помочь обеспечить своевременное завершение подтверждающих испытаний. Однако исследователи предупредили, что важно следить за тем, будут ли эти изменения достаточными для решения проблемы задержек испытаний в интересах пациентов.
Deshmukh AD, Kesselheim AS, Rome BN. Timing of confirmatory trials for drugs granted accelerated approval based on surrogate measures from 2012 to 2021. JAMA Health Forum. 2023;4(3):e230217. doi:10.1001/jamahealthforum.2023.0217