Доказательства подчеркивают важность соблюдения режима приема гидроксимочевины у детей.

Результаты недавнего исследования показывают, что высокий уровень соблюдения режима лечения является важным фактором для снижения частоты общих негативных клинических исходов у детей с серповидно-клеточной анемией, получающих гидроксимочевину. Средний уровень соблюдения в исследуемой популяции составил 53%, что указывает на то, что умеренное и тяжелое несоблюдение режима лечения гидроксимочевиной может быть более распространено, чем предполагалось ранее.

Все материалы и статьи для пациентов, читайте!

Гидроксимочевина, препарат, который способствует увеличению выработки фетального гемоглобина, является долгое время основным лекарственным средством для лечения серповидно-клеточной анемии (СКА) и было одобрено FDA (Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США) для лечения взрослых пациентов в 1998 году и позднее для лечения педиатрических пациентов в 2017 году.

Препарат был показан для снижения частоты вазоокклюзивных болевых кризов и острого грудного синдрома у детей с серповидно-клеточной анемией. Однако соблюдение режима лечения гидроксимочевиной необходимо для достижения оптимальных клинических результатов.

Анализ приверженности к лечению у педиатрических пациентов

Сара Ривз, доктор медицинских наук, магистр здравоохранения, работающая в кафедре педиатрии Центра оценки и исследований детского здоровья Сьюзен Б. Мейстер (CHEAR) в Мичиганском университете, вместе с группой исследователей провела ретроспективное когортное исследование с целью оценки взаимосвязи между уровнем приверженности к гидроксимочевине и клиническими результатами у детей и подростков с серповидно-клеточной анемией.

В рамках исследования были проанализированы данные программы Medicaid из 6 штатов США за период с 2005 по 2012 годы. Исследуемая популяция состояла из детей в возрасте от 1 до 17 лет, страдающих серповидно-клеточной анемией и находящихся в программе Medicaid не менее 3 лет.

Для оценки уровня приверженности к лечению гидроксимочевиной был рассчитан коэффициент владения лекарством, определяемый как доля дней, когда принималась гидроксимочевина. Клинические исходы включали количество госпитализаций, связанных с вазоокклюзионными болевыми кризами, количество посещений отделений неотложной помощи (ED) и случаев острого грудного синдрома.

Исследовательская команда использовала многовариантные модели Пуассона для прогнозирования исходов на основе квартилей коэффициента владения лекарством, учитывая предыдущие обращения за медицинской помощью, состояние здоровья и возраст пациентов.

Влияние приверженности к лечению гидроксимочевиной на клинические результаты

В результате исследования было выявлено, что гидроксимочевина была принята 515 детьми среди исследуемой популяции, и средний уровень приверженности составил 53%. Однако этот уровень варьировал в широких пределах (межквартильный размах: 0,3-0,8). Годовое среднее количество посещений отделений неотложной помощи, связанных с острым грудным синдромом, составило 0,0, 1,3 посещения, связанных с госпитализацией из-за вазоокклюзионных болевых кризов.

Дети с высоким уровнем приверженности (<75%) реже сталкивались с острым грудным синдромом и вазоокклюзионными болевыми кризами по сравнению с детьми с более низким уровнем приверженности. Эта разница была статистически значимой для посещений отделений неотложной помощи, связанных с острым грудным синдромом, по сравнению с нижним квартилем.

Группа детей с наивысшим квартилем коэффициента владения лекарствами имела наименьшее количество прогнозируемых случаев неблагоприятных клинических исходов для каждого измеренного показателя.

Исследователи отметили некоторые ограничения исследования, включая использование данных программы Medicaid, которые могут не содержать всю необходимую клиническую информацию. Кроме того, в исследовании были включены только дети, зарегистрированные в программе Medicaid, что может не полностью отражать общую популяцию детей, страдающих серповидно-клеточной анемией.

Несмотря на указанные ограничения, исследователи отметили, что эти результаты свидетельствуют о необходимости придавать первостепенное значение мониторингу приверженности и проведению вмешательств у детей, принимающих гидроксимочевину, с целью достижения оптимальных клинических результатов.

Команда исследователей также подчеркнула значимость дальнейших исследований для выявления, разработки и испытания инновационных стратегий, направленных на повышение приверженности и улучшение клинических результатов у данной группы детей.